Inhaleret Insulin Afrezza er blevet givet FDA godkendelse

Kæmpe nyheder, D-Friends: Det nye hurtigtvirkende inhalerbare insulin kendt som Afrezza har lige fået FDA godkendelse!

Den tredje gang er charmen for denne nye formulering af inhalationsinsulin, den anden nogensinde at gøre det gennem den amerikanske reguleringsproces efter Pfizers mislykkede Exubera den bedre del af et årti siden.

På fredag ​​opnåede Californien biotekvirksomheden MannKind Corp. endelig regulering for sin Afrezza-enhed.

To gange før afviste reguleringsmyndighederne Afrezza og bad om mere kliniske undersøgelsesdata for at appeere bekymringer om sikkerhed og effektivitet.

Nu efter at have sendt Afrezza tilbage i oktober 2013, har MannKind endelig overbevist FDA, at den er klar til at komme i hænderne på voksne med diabetes!

Vi fortæller af MannKinds øverste ledere, at de arbejder for at finde en pharma-partner til fremstilling og distribution af Afrezza, og produktet kan stilles til rådighed så snart som i januar eller slutningen af ​​første kvartal af 2015. > I FDA's pressemeddelelse, der blev offentliggjort fredag, udtaler Dr. Jean-Marc Guettier fra agenturets afdeling for metabolisme og endokrinologi: "Dagens godkendelse udvider de muligheder, der er tilgængelige for levering af måltidsinsulin i den overordnede behandling af patienter med diabetes, der kræver det at kontrollere blodsukkerniveauerne. "

Her er 411 på Afrezza, for dem der ikke ved:

Afrezza er et ultrarapidvirkende insulin i pulverform, der er designet som et insulin til voksne til voksne (endnu ikke for børn ) med type 1 eller type 2 diabetes. Det er rettet mod blodsukkerpiger efter måltid, hvilket betyder, at den anvendes med eksisterende insulinbehandling og ikke er beregnet til at være en selvstændig insulinbehandling.

Det pulveriserede insulin administreres via en fløjterstor inhalerer kaldet Dreamboat, som blev udviklet efter den første FDA-runde og forårsagede forsinkelser, fordi agenturet ønskede flere kliniske undersøgelser ved hjælp af den nye inhalator. Pulveret opløses straks, når det indåndes i lungerne, og insulinet dumpes så hurtigt i blodbanen for at begynde at arbejde. Afrezza topper inden for 12 til 15 minutter og er ude af systemet inden for en time sammenlignet med nuværende kortvarige insuliner, der normalt tager mindst 20 minutter at sparke ind, toppe på 2-3 timer og kan forblive i systemet til som længe som fem timer.

MannKind har brugt år på at forsøge at få godkendelse til denne behandling, først indsende en ny lægemiddelansøgning i maj 2009. Og nu ser Afrezza sig klar til primetime, idet han har ryddet FDA.

Selvfølgelig er den største appel, at det kræver ingen nåle, men bare en lille håndholdt inhalator, der virkelig ser ud som en fløjte.Dreamboat er beregnet til at blive smidt væk efter 15 dage for at forhindre, at der opstår pulveropbygning inde, der kunne tilstoppe enheden. I modsætning til traditionelt insulin behøver det ingen køling, men holdes snarere ved stuetemperatur. Hver enkeltgangs patron vil holde enten 4 eller 8 enheder, og da Afrezza kommercialiseres, kan der være en 12-patron til rådighed.

Sådan kan du dosere for det, omdanne nuværende insulininjektion eller bolusmængder til en afrezza-venlig inhalerbar dosis:

Personligt ser det ikke ud som meget insulin for at dække nogle af de måltider, jeg spiser der kræver højere doser … Jeg ville gå igennem en hel masse af de små patroner. Så for nogle PWD'er kan denne enhed præsentere en logistisk udfordring med hensyn til at dosere de mængder, vi har brug for …? Men så igen kan dette være et godt værktøj til at slå ned stædige højt blodsukker med korrektionsdosering.

I en telefonsamtale sent på fredag ​​fortalte MannKinds præsident Hakan Edstrom os, at selskabet endnu ikke har afsluttet nogen aftaler med potentielle partnere for at kunne producere og distribuere Afrezza. Men det bliver tæt og i samtaler med en række virksomheder for at færdiggøre et partnerskab så hurtigt som muligt.

Omkostningerne forbliver TBD (meget afhænger af det potentielle partnerskab), men Edstrom siger, at de forventer, at priserne ligger inden for samme rækkevidde som det vi typisk betaler for insulinpenn i USA

Denne godkendelse er en stor udvikling, og det har gået lang tid siden otte år siden denne søgen begyndte af Alfred Mann - den mand, der grundlagde Minimed, før den til sidst blev købt af Medtronic. Vi har fulgt Afrezza-historien i mange år her på '

Mine - fra de første FDA-arkiveringsdage, hvor MannKind havde sit oprindelige klare design, til den nyere dækning af, hvordan Afrezza er brugt i kunstig pankreas kliniske forsøg.

Hidtil koster det en hel del $ 1. 8 milliarder (!) For at få Afrezza til dette punkt, og meget af disse penge blev brugt til at betale for 60 + kliniske forsøg, der har involveret 6 500 patienter. Wowza!

Før sidste efterårs FDA-genudgivelse hørte vi MannKind prale om sine kliniske fase III-studier sidste sommer, der omfattede 500 + type 1 PWD'er i USA og globalt, hvilket tyder på, at virksomheden var klar til at prøve sin hånd igen med FDA.

Alt det er sagt, er det stadig en smule overraskende, at Afrezza fik FDA's godkendelse, i betragtning af at agenturets egen medarbejderundersøgelse havde givet udtryk for produktets sikkerhed og effektivitet. Der var oprindelige bekymringer, at langvarig eksponering af lungerne for insulin kunne forårsage lungekræft, da kliniske forsøgsdata viste flere tilfælde af lungekræft blandt dem, der fik Afrezza, end andre i kontrolgrupper. Men tallene var små og langt fra endelige, og MannKind var forpligtet til at foretage en langsigtet undersøgelse for at vurdere denne risiko.

Det rådgivende udvalg, der mødtes den 1. april i år stemte 13 til 1, at Afrezza var sikker og effektiv nok til godkendelse som behandling for type 1 diabetes, med den ensomme dissent David Cooke stemte om, at risiciene opvejede fordelene ved type 1s.Han pegede på den interne FDA-undersøgelse, der viste, at nogle patienter, der fik Afrezza, stoppede behandlingen efter at have udviklet bronchiale spasmer, hoste og et fald i deres lunger. Men ingen af ​​disse bekymringer opstod under afstemningen om Afrezza for type 2 brug, og udvalget vedtog enstemmigt med en 14-0 stemme.

Ved godkendelse af Afrezza har FDA vedlagt en række sikkerheds-, effektivitets- og patientanvendelsesbestemmelser:

Det anbefales ikke til personer med diabetes, der ryger eller for behandling af diabetisk ketoacidose (DKA).

Afrezza er kun godkendt til voksne, ikke børn. Agenturet anmoder om et klinisk forsøg efter markedsundersøgelsen for at evaluere sikkerheden og brugen hos pædiatriske patienter.

• FDA kræver en boks advarsel og anbefaler at nogle personer med astma og kronisk obstruktiv lungesygdom (COPD), der har brugt Afrezza, har oplevet akut bronchospasme. Som følge heraf bør personer med kronisk lungesygdom, astma eller COPD ikke anvende Afrezza på grund af denne risiko. De mest almindelige bivirkninger forbundet med Afrezza i kliniske forsøg var hypoglykæmi, hoste og halssmerter eller irritation.
• En del af godkendelseskravene er en risikovurdering og afhjælpningsstrategi, som skal indeholde en kommunikationsplan for at informere sundhedspersonale om den alvorlige risiko for akut bronkospasma forbundet med Afrezza. Det er vigtigt at sikre, at fordelene opvejer de potentielle risici ved at bruge Afrezza.
• Andre eftermarkedsundersøgelser er påkrævet hos Afrezza, såsom: klinisk forsøg til vurdering af den potentielle risiko for lungesvigt ved brug (dette forsøg vil også vurdere kardiovaskulær risiko og langsigtet effekt af Afrezza på lungefunktionen); og to farmakokinetiske-farmakodynamiske euglykæmiske glukoseklemme-kliniske forsøg, et til at karakterisere dosisrespons og en til at karakterisere individsvariation.
• Edstrom fortalte os, at de planlægger at starte pædiatriske forsøg så hurtigt som muligt, hvilket vil begynde realistisk engang i midten af ​​2015. Det betyder, at Afrezza måske ikke godkendes til børn med diabetes indtil 2017, og at reguleringsprocessen kan variere afhængigt af, hvad eftermarkedsundersøgelserne og oplevelsen af ​​voksne bruger i mellemtiden.
• Og på trods af FDA's grønne lys er der ingen garanti Afrezza vil se kommerciel succes, eller at PWD'er vil flokkes for at bruge det. Som nævnt har MannKind endnu ikke sikret nogen pharma-partnere klar til at sælge Afrezza. Men hvis MannKinds indtjeningsopkald i maj er et tegn på, hvad der kommer snart, kan et potentielt partnerskab ikke være langt væk.

Fra investorens synspunkt er mange skeptiske baseret på det mislykkede Exubera-inhaleret insulin, som har formet en stor del af diskussionen om Afrezza i de seneste år. Det fælles Pfizer-Sanofi-produkt blev trukket fra markedet i 2007 efter mere end et års værd af undersalg - hvilket resulterede i et rekordbrud på $ 2. 8 milliarder tab for sælgerne.

Selvfølgelig hævder MannKind, at Afrezza er væsentligt anderledes, hovedsageligt fordi Exubera brugte en klumpfod lang inhalator og var forbundet med en højere lungekræftrisiko, som Pfizer bare ikke kunne overvinde.

Vi vil se, hvad D-fællesskabet nu synes med Afrezza, især med alle de kliniske forsøg på AP-klinik, det har været for nylig. Uanset om det er nok til at overbevise masserne, er det endnu uklart …

Inhalér nyhederne for nu, og vi vil se hvor lang tid det tager for os alle at udånde og vende denne spænding til det faktiske salg og udbredt brug.

Ansvarsfraskrivelse

: Indhold oprettet af Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klik her.

Ansvarsfraskrivelse Dette indhold er oprettet til Diabetes Mine, en forbruger sundhed blog fokuseret på diabetes samfund. Indholdet er ikke medicinsk gennemgået og overholder ikke Healthlines redaktionelle retningslinjer. For mere information om Healthlines partnerskab med Diabetes Mine, klik venligst her.