Stamcellebehandling for diabetiske mus, selvmordsgener osv.

Masser af buzz i sidste uge om det Spændende udvikling i stamcellebehandling: Novocell-forskere i San Diego, CA, formåede at kontrollere diabetes hos mus ved hjælp af humane embryonale stamceller. En første! Validering af konceptet om, at embryonale stamceller kan samles til at blive insulinproducerende ølceller lige inden for en levende organisme - snarere end blot i en petriskål.

Så hvor langt er vi virkelig fra at få det til at ske i mennesker?

I går var jeg privilegeret at have en lang tale med Dr. Camillo Ricordi, direktør for Diabetes Research Institute i Miami, FL, der er citeret i dækningen New York Times . Han var faktisk lidt overrasket over, at han havde brugt en smule af sin tid på telefonen med NYT reporteren og forklarede alle videnskabens arbejde, for kun at finde sig citeret i en enkelt sætning: " For dem der siger, at der ikke er mange tegn på, at embryonale stamceller kan helbrede diabetes, går du. "

RISKERNE

Som

NYT notaterne kan FDA være tøvende med at godkende forsøger denne terapi hos mennesker, fordi det indebærer at injicere mennesker med "tidlige scener" celler, der endnu ikke har "modne" i kroppen. "Når du har sat disse celler in vivo, kan de vokse i alle retninger. I denne undersøgelse var der også en tendens til hypoglykæmi. Måske vil cellerne have 'shutdownproblemer.' Glukosniveauer i 40'erne og 50'erne er selvfølgelig ikke godt, "siger Ricordi.

Der er også det spørgsmål om udviklende tumorer, som nogle af musene gjorde. Ricordi siger, at risikoen er 15%, hvilket lyder alt for højt til de fleste patients smag, ville jeg forestille mig.

ROADBLOCKS & ALTERNATIVES

Bare et par dage før Novocells meddelelse offentliggjorde Dr. Douglas Meltons stamcellegruppe ved Harvard et papir, hvor de kunne "kortlægge menneskelige embryonale stamceller til differentiering", siger Ricordi. Det betyder, at de brugte screeningsværktøjer til at vise, at kun få få har potentialet til at blive insulinproducerende pankreaseceller.

Dette forklarer, hvorfor andre ikke har haft succes med at helbrede diabetes hos mus ved hjælp af lignende protokoller; de brugte simpelthen ikke de rigtige stamceller, ifølge Ricordi. Men de rigtige stamceller vil være meget svært at komme forbi.

"Med kun 6 000 donorer om året, og kun halvdelen af ​​dem, der er egnede til denne brug, kan du helbrede maksimalt 3.000 patienter om året. Men hvem skal betale for dette? tilgængelig uden behov for livslang immunsupprimerende stoffer, ville det blive som lotteriet - alle ville have det. Vi vil ikke have, at dette er et privilegium begrænset til de velhavende. "Han siger også, at menneskeøen transplantation vil være bredt tilgængelig meget tidligere end stamcelle terapi.Islet transplantation fra en sund pancreas kilde er allerede i fase 3 forsøg for FDA godkendelse, siger han.

ARBEJDSOMRÅDET

Det store problem med isletcelletransplantation - og stamceller, når det er klar - er behovet for immunsuppressive lægemidler, der holder kroppen fra at afvise det implanterede materiale. Disse stoffer har vist sig at være giftige for de implanterede celler. "De blokerer cellernes evne til at genopfylde sig selv, for at regenerere … men vi har ændret blandingen af ​​stoffer med en anden kombination af lægemidler, der har mindre effekt på cellernes evne til at genopfylde sig selv, "siger Ricordi.

For stamcellebehandling arbejder Ricordi og DRI på en anden mulighed for at eliminere risikoen for, at cellerne udvikler sig til tumorer eller andet uønsket materiale i kroppen. De udvikler såkaldte "selvmordsgener." De ville bruge genteknologi til at præprogramme gener til selvdestruktion, hvis de ikke udvikler sig på en bestemt måde. Temmelig pænt! De gener, der går dårligt, vil bare automatisk begå selvmord. Lyd langt bragt? Forskere har arbejdet med det for kræftbehandling i mindst et årti.

BOTTOM LINE

Novocell-meddelelsen er i hvert fald spændende for videnskaben og derfor til os på et meget grundlæggende niveau. "Først var der ingen tegn på, at stamceller kan helbrede noget, "siger Ricordi." Forhåbentlig har de erfaringer, vi har lært af øletransplantationer, bidraget til denne indsats. "

Tak, Dr. R, og en stor tak til DRI for det arbejde, som du alle gør!

Ansvarsfraskrivelse

: Indhold oprettet af Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klik her. Ansvarsfraskrivelse Dette indhold er oprettet til Diabetes Mine, en forbruger sundhed blog fokuseret på diabetes samfund. Indholdet er ikke medicinsk gennemgået og overholder ikke Healthlines redaktionelle retningslinjer. For mere information om Healthlines partnerskab med Diabetes Mine, klik venligst her.