Aaron Kowalski diskuterer, hvordan JDRF udvikler

Dr. Aaron Kowalski blev for nogle år siden medlem af JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation) som strategisk forskningsdirektør og leder organisationens spændende kunstige pancreas-projekt - et initiativ med flere millioner dollar til at fremskynde udviklingen af ​​en "lukket kredsløbsautomatisk insulinlevering system." I denne rolle arbejder han nu med mere end 20 virksomheder, der skaber nye diabetes teknologier til forbedring af blodsukkerkontrollen hos mennesker med diabetes. Udover at være en utrolig smart og personabel fyr, har han også den fulde passion for disse ting, der kun kan komme fra at leve med diabetes selv. Aaron og hans bror Stephen blev begge diagnosticeret med type 1 diabetes som børn og har levet sammen med det i henholdsvis 22 og 29 år. Han var venlig nok til at dele nogle afsluttende indblik i mig og læserne af DiabetesMine. dk .

JDRF startede kun med fokus på kurbaseret forskning, så hvordan kom det kunstige pancreas-projekt?

JDRF's mission er ikke ændret overhovedet: at helbrede diabetes og dets komplikationer gennem støtte fra forskning. JDRF-kunstige pancreas-projektet opstod på grund af muligheden for en kunstig bugspytkirtlen for at reducere risikoen for komplikationer og øge sandsynligheden for succes af helbredelser rettet mod immunresponset, der forårsager diabetes og transplantation og regenerering af insulinproducerende ølceller.

Som du ved, er der omfattende undersøgelser, der viser, at god glukosekontrol forhindrer diabetes komplikationer; men de fleste mennesker med diabetes har svært ved at nå det. Faktisk viste en nylig undersøgelse, at selv intensivt forvaltede mennesker - lavede ni fingerstikprøver dagligt - brugte mindre end 30% af dagen i et målglucoseområde (70-180mg / dL). På samme måde fandt det NIH-finansierede DirecNet, at børn med en gennemsnitlig A1c på 6,8% - hvilket selvfølgelig er godt - bruger næsten 9 timer om dagen over 180mg / dL! Tag disse resultater, og husk derefter, at den gennemsnitlige A1c i USA i dag er over 8%. Dette siger mig, at hvis et hovedmål er at forhindre komplikationer, har vi brug for bedre værktøjer til at hjælpe diabetikere med at opnå tæt glucose kontrol. Plus, en af ​​de største årsager til, at personer med diabetes oplever hyperglykæmi (højt blodsukker) er hypoglykæmi (lavt blodsukker). Hvis vi ikke behøvede at bekymre os om at blive lave, kunne vi injicere flere og flere insulin, indtil blodsukkerniveauet var helt rigtigt. Som du ved, er det for øjeblikket ikke tilfældet bare lidt for meget insulin på det forkerte tidspunkt kan forårsage en alvorlig lav. Disse nye teknologier har potentialet til at hjælpe med både højt og lavt blodsukker, hvilket ville være først.

En kunstig bugspytkirtlen har ikke kun potentialet til at hjælpe med glukosekontrol.Som du ved, er

en af ​​de sværeste dele af at leve med diabetes den konstante mentale byrde

24/7/365. Hvor meget kostede jeg? Skal jeg have sengetidssnap? Hvorfor er mit blod

sukker højt / lav nu? Hvor mange carbs? Etc … Denne enhed kan lindre nogle eller de fleste

af den psykiske byrde af diabetes, som jeg tror ville være enorm ud fra en kvalitet på livsstil.

Endelig mener vi, at en kunstig bugspytkirtlen vil hjælpe os med at nå vores ultimative mål tidligere: en biologisk kur, der gør det muligt for os at gå helt væk fra diabetes. Vi ved, at højt blodsukker er dårligt for celler - især celler, der er følsomme eller i fare, såsom transplanterede eller regenererede beta celler hos en person med diabetes. Den stramme metaboliske kontrol, som en kunstig pankreas ville give, vil muliggøre helbredelser, der har til formål at opretholde beta-cellemasse eller genoprette normalt blodsukker gennem transplantationer eller regenerering, for at være mere effektive. Jeg tror, ​​at vi i den nærmeste fremtid vil se succesfulde kombinationer af mekanisk kunstig pankreas teknologier og biologiske tilgange i kliniske forsøg.

Hvad er dine personlige mål for at fremme AP-projektet?

Jeg blev medlem af JDRF i efteråret 2004 og arbejdede i området med diabetiske komplikationer. Min baggrund er i molekylærbiologi og biokemi, og min motivation var at påvirke et område, der har påvirket min familie betydeligt. Både min bror og jeg har boet med type 1-diabetes siden vi var børn. Min bror Steve (som er 2 ½ år yngre end mig) blev diagnosticeret, da han var 3, og jeg blev diagnosticeret, da jeg var 13. Hypoglykæmi havde desværre en meget betydelig og regelmæssig indvirkning på os i årenes løb.

Steve er meget hypo-uvidende og har som følge heraf brugt en betydelig mængde tid på at besøge kriseværelserne på New Jersey hospitaler, hvor vi boede. Tanken om, at et mekanisk system kunne hjælpe ham med at forhindre mange af disse hændelser var en drøm for vores familie. Vi har begge begge glæde af kontinuerlige glukoseovervågningsteknologier. Begge vores erfaringer med enhederne har været fantastiske. Når det er sagt, er mit hovedmål at bringe automation til systemet - for at lukke sløjfen. Så fantastisk som CGM har været, er der stadig begrænsninger - diabetes er stadig hård - og automatisering tror jeg er et opnåeligt mål. Vi har demonstreret dette i studier på en række af JDRF Artificial Pancreas Project research sites. Målet er at oversætte denne forskning til et system, der er tilgængeligt for alle diabetikere at drage fordel af.

Hvordan er JDRF som en organisation "skiftende med tiden"?

Det vigtigste, som JDRF laver, er at konstant fokusere på at køre tempoet i videnskaben, der fører til en kur ved at flytte forskning fra grundlæggende akademisk opdagelse til udvikling af behandlinger og potentielle helbredelser. Og vi fokuserer i stigende grad på de huller, der for øjeblikket findes i rørledningen, for at tage disse ideer og grundlæggende forskningsresultater og oversætte dem til stoffer, behandlinger og produkter, der er tilgængelige for mennesker med type 1 diabetes.

Der er et par gode tegn på fremskridt i denne henseende. For eksempel har vi dramatisk øget antallet af menneskelige kliniske forsøg på alle de forskningsområder, som vi finansierer. I begyndelsen af ​​årtiet indgik den videnskab, vi finansierede, måske fem menneskelige kliniske forsøg. I dag, som et resultat af et intensivt fokus på at udvikle det, vi kalder helbredende terapeutiske midler i løbet af det sidste halve årti, finansierer vi nu mere end 30 humane kliniske forsøg.

Et andet tydeligt tegn på fremskridt er vores evne til at udfylde huller i den kliniske udviklingsrørledning ved at danne partnerskaber med industrien, som regel små virksomheder, for at fremskynde de behandlinger, der bringes til markeds for mennesker med alle stadier af diabetes. Vi har samarbejdet med mere end 20 små virksomheder involveret i biotek, genetik, immunologi, transplantation og regenerering, der har produkter og behandlinger i de tidlige stadier - produkter, der har brug for proof of concept-finansiering, der ikke er tilgængelige fra store pharma-virksomheder eller venturekapitalvirksomheder. Ved at tage denne rolle i spil, har vores strategi været at "risikere" den kliniske undersøgelse af disse terapeutiske forsøg på tidligt stadium for at føre dem gennem rørledningen til det stadium, hvor et stort firma ville være villig til at afhente dem, tage dem gennem storskala forsøg, der er nødvendige for FDA godkendelse, og kommercialisere dem. Vi har allerede haft to succeshistorier: kun i oktober, to små biotekvirksomheder, for hvem vi hjalp med at finansiere tidlige kliniske spor for stoffer, der forhindrer udviklingen af ​​diabetes hos nyligt diagnosticerede patienter, underskrev partnerskaber med større diabetesvirksomheder for at bære disse produkter gennem afsluttende faser af test og gøre dem bredt tilgængelige på markedet.

Hvad er nogle af de hotteste virksomheder, der er involveret, og hvorfor?

Vi er i øjeblikket involveret i gennemførlighedsundersøgelser med en række fremragende diabetes-enhedsselskaber. JDRF-finansierede efterforskere anvender Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic og Smiths-enheder. Vores mål er at se et blomstrende marked, hvor flere virksomheder udvikler fremragende teknologier, der hjælper mennesker med diabetes opnår bedre resultater. Desuden ønsker vi et miljø, hvor forskning i bedre og bedre (mindre, mere praktiske, mere effektive, osv.) Systemer er belønnet, så alle mennesker med diabetes har en chance for at få gavn.

Hvad var nogle af de største milepæle i 2007 - for JDRF, og også for området diabetesbehandling i det hele taget?

Det fremgik klart, at fremskridt, jeg talte om ovenfor, var enormt for JDRF og diabetes generelt i 2007: For det første undersøgte antallet af behandlinger og potentielle helbredelser i humane kliniske forsøg, herunder flere i fase III forsøg - det sidste stadium før FDA godkendelse. Og for det andet gav dette validering af vores strategi for finansiering af tidlige huller i pipeline for diabetesproduktudvikling ved at have to forbindelser opsamlet af store pharma virksomheder.

Vi har også gjort enorme fremskridt inden for flere områder af diabetes komplikationer i løbet af det sidste år, især retinopati.Og jeg ville være remiss, hvis jeg ikke pegede på mit eget ansvarsområde med JDRF Kunstig Pankreas:

Vi har afsluttet registrering af mere end 400 patienter i JDRF CGM-retssagen, hvilket viser, at der gives uafhængige statistikker om effektiviteten af CGM'er, med anaim af hastighedsgodtgørelse og klinikers vedtagelse af teknologier.

Vi lukkede succesfuldt loop-teaming CGM med et insulinpumpe system - inchildren for første gang i en tidlig feasibility prøve på Yale University.

• Vi har fundet syv forskningssteder rundt om i verden, der fokuserer på perfectionering af lukkede systemer, herunder oprettelse af algoritmer til sikker og effektivt at styre insulinleverancen baseret på kontinuerlige glukoseovervågningsaflæsninger under hensyntagen til hele rækken af ​​variabler, som mennesker med diabetes har At beregne alene, fra nuværende blodsukker til vejledning, er det trending til, hvad og hvor for nylig du har spist, til virkningen af ​​eksercise, til en persons følsomhed overfor insulin.

Vi har også samarbejdet med FDA for at begynde at klarlægge den regulatoriske vej til artificiel bugspytkirtlen, som FDA har lavet et "kritisk vej" -mål.

• Hvad kan vi forvente af dig og JDRF i 2008?

Generelt fokuserer vi på at fortsætte med at fremskynde forskningens hastighed, der fører til en kur mod vores fem behandlingsområder. I autoimmunitet søger vi bedre at forstå, hvad der forårsager det autoimmune angreb, der forårsager diabetes, og forhindrer det hos mennesker, der er i fare for sygdommen, og vender tilbage til dem, der allerede har diabetes. Ved regenerering søger vi at udvikle forbindelser, der ansporer kroppen til at regenerere insulinproducerende celler uden behov for deres kirurgiske udskiftning. Til gengæld søger vi måder at forbedre effektiviteten af ​​nuværende transplantationsprocedurer, udforske alternative udskiftningsmuligheder og udvikle yderligere kilder til insulinproducerende celler. I komplikationer undersøger vi måder at reversere eller forhindre komplikationer fra øjenlidelse til nyresygdom til perifere nerveskader. Vi ser på finansiering så meget som $ 170 millioner i videnskab i vores nuværende regnskabsår.

Specielt i mit område er metabolisk kontrol, som engang resulterer i

fra JDRFs CGM-forsøg, til rådighed, og vi planlægger at indlede en patientforespørgselsindsats

for at forpligte sig til formel forsikringsdækning og refusion af kontinuerlige

glukosemonitorer. Vi vil også fremskynde vores arbejde med at udvikle en kunstig brystkasse, der finansierer forskning til at teste og forbedre algoritmer for at gøre dem mere effektive til virkelige situationer som måltider, motion og stress.

integrere dem med næste generations glukoseovervågning og insulinleverancer

teknologier, og test sikkerheden og effektiviteten af ​​disse systemer i kliniske

forsøg.

Wow, tak, Aaron for at give os håb. Så meget for den synkende følelse at fremskridt mod en kur er i bedste fald træg. Gå, JDRF!

Ansvarsfraskrivelse

: Indhold oprettet af Diabetes Mine-teamet.For flere detaljer klik her.

Ansvarsfraskrivelse

Dette indhold er oprettet til Diabetes Mine, en forbruger sundhed blog fokuseret på diabetes samfund. Indholdet er ikke medicinsk gennemgået og overholder ikke Healthlines redaktionelle retningslinjer. For mere information om Healthlines partnerskab med Diabetes Mine, klik venligst her.