Tolerx Angreb årsagen til type 1 diabetes hos mennesker (ikke mus)

Hvis du stadig kan få spændt på diabetesforskningsoverskrifter, så er der nogle spændende nyheder, der kommer ud af Cambridge, Mass, denne uge: Tolerx, et biovidenskabsfirma, har rapporteret, at de er i fase 3-kliniske forsøg for en ny behandling af type 1-diabetes. Hvis alt går til planlægning, siger en repræsentant for virksomheden, at Tolerx kunne lancere det første ever-godkendelse, som FDA godkendte for at behandle årsagen til type 1 diabetes. Ganske cool!

Hvordan virker det? Tolerxs forskning fokuserer på to typer celler, der er kritiske i starten af ​​type 1 diabetes. Den første er T-effektorcellerne, som styrer immunsystemet, når det angriber angribere som vira, bakterier osv. Den anden er T regulatoriske celler, der styrer den korrekte aktivering eller hæmning af T-effektorceller (med andre ord fungerer de til Hold immunforsvaret for de andre celler i skak).

Det er klart, at hos mennesker med type 1 diabetes går immunsystemet haywire og noget udløser T-effektorcellerne til at angribe kroppens holmeceller og gøre dem ude af stand til at producere insulin. Tolerx behandling med det uudfordrende navn Otelixizumab er et antistof, der fokuserer på at manipulere forholdet mellem de to T-celler ved enten at "nedregulere" de uhensigtsaktiverede T-effektorceller eller ved at "opregulere" de beskyttende T regulatoriske celler ved målretning mod receptorer på T-cellerne. Dybest set fortæller de T-effektorcellerne at slappe af og fortælle T-regulatorcellerne for at få deres fyre i kø for at bringe tingene under kontrol. Det sætter i det væsentlige immunresponset i remission, hvilket forhindrer progression af indtræden af ​​type 1 diabetes.

I rapporten til den kliniske undersøgelse af fase 2-studier, offentliggjort i

Diabetologica og udført af Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) Center for Betacelleterapi i Diabetes baseret på Bruxelles blev patienter, der blev behandlet med Otelixizumab, fundet at have bevaret funktion af insulinproducerende beta celler i bugspytkirtlen sammenlignet med patienter behandlet med placebo - i op til fire år efter behandling. Ved 6, 12 og 18 måneder blev residual beta-cellefunktion bedre vedligeholdt med Otelixizumab end hos placebo. Af de 80 patienter i undersøgelsen blev der set bedre resultater hos patienter, der var yngre og havde en begyndende højere baseline resterende beta-cellefunktion. Undersøgelsen viste bevarelse af beta-cellefunktion, lavere A1C-niveauer og reduceret glykæmisk variabilitet.

Nu for de dårlige nyheder: Behandlingen var forbundet med et moderat "influenzalignende" syndrom og nogle symptomer på Epstein-Barr viral mononukleose - som ikke er livstruende, men absolut ikke sjovt - men der var ikke rapporteret nogen lang tid langsigtede bivirkninger.

I januar afsluttede Tolerx deres tilmelding i deres fase 3 kliniske undersøgelse for Otelixizumab kaldet DEFEND-1, og snart vil der være en anden undersøgelse, DEFEND-2, som begynder i de kommende måneder. Oplysninger om DEFEND-2-undersøgelsen er stadig TBD, men du kan læse mere information (herunder

steder) ved at besøge deres website Defend Against Diabetes.

På nuværende tidspunkt defineres kandidater til undersøgelsen som personer, der nyligt er diagnosticeret med type 1-diabetes, inden for 90 dage efter diagnosen. Forhåbentlig har de få ansøgere til denne vigtige undersøgelse - trods alt siger firmaet at der er mellem 30.000 og 35.000 amerikanere, der nyligt er diagnosticeret med type 1-diabetes hvert år! Ved anvendelse af resultaterne fra den kliniske undersøgelse vil Tolerx evaluere den samlede fordelingsrisikoprofil for det nye lægemiddel.

Hvis du undrer dig over, om dine donationer til JDRF er på arbejde her, er svaret ja. Tolerx rapporterer, at dets undersøgelser finansieres af en række kilder, herunder organisationer som JDRF. De modtager også finansiering fra private investorer og et partnerskab med GlaxoSmithKline.

Så vidt som Tolerx rent faktisk vil indsende deres resultater til FDA, vil det blive bestemt ved indskrivning af DEFEND-2-undersøgelsen. Så alt er stadig TBD. Men en ting er sikkert - i hvert fald snakker vi ikke om mus her!

Ansvarsfraskrivelse

: Indhold oprettet af Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klik her. Ansvarsfraskrivelse

Dette indhold er oprettet til Diabetes Mine, en forbruger sundhed blog fokuseret på diabetes samfund. Indholdet er ikke medicinsk gennemgået og overholder ikke Healthlines redaktionelle retningslinjer. For mere information om Healthlines partnerskab med Diabetes Mine, klik venligst her.