Søger at lede et stærkere og sundere liv? Tilmeld dig vores Wellness Wire nyhedsbrev til alle former for ernæring, fitness og wellness visdom.

Som kolleger type 1 advokat Anna McCollister-Slipp sad i et offentligt værksted, der blev holdt af US FDA i slutningen af ​​august, svulmede hendes hjerte med følelser, og tårer kom til hendes øjne.

Endelig kiggede FDA beslutningstagere ud over blot A1C lab resultater, når de overvejer nye diabetes stoffer til godkendelse, og byder på mere patient feedback i deres lovgivningsmæssige anmeldelser! Ingen tvivl om, at det er mere end læbe service, da FDA rent faktisk tager patientrelaterede resultater (PRO) og livskvalitet foranstaltninger i alvorlig overvejelse, når man reviderer nye D-medicin.

Diabetes-udgangsforanstaltningerne ud over hemoglobin A1C-mødet, hvor dette kom til udtryk, har været år i gang - en milepælhændelse, der repræsenterer reelle fremskridt for vores Diabetes-fællesskab og rammer et spørgsmål meget nær og kære til Anna og andre, der har været fortaler på dette tidspunkt i mere end et årti.

"Mødetiden var en underlig følelsesladet dag for mig," fortæller hun os. "Manglen på denne (A1C) foranstaltning har været meget fremtrædende i mit sind og mit liv så længe, ​​så det er glædeligt, inspirerende og spændende at være på dette tidspunkt med FDA. Det giver mig en masse håb. At vide, at vi som patienter, der taler om dette og fortaler for noget bedre, virkelig kan gøre en forskel. Det er opmuntrende at se, at FDA når frem til det punkt, hvor de har valgt at tage i den information og arbejde sammen med os. "

I ordene fra en respekteret endokrinolog, der sad på Workshop har FDA udtrykt tilfredshed med diabetespatienternes stemme med åbne arme og demonstreret, hvad han kalder en "virtuel kærlighedsfest med enstemmig aftale", at vi ikke kun fokuserer på A1C-resultater, men også overvejer andre aspekter af livet med diabetes og sikrer, at patientpovs er inkluderet i reguleringsprocessen.

Sponsorering af dette møde var FDA's Center for Drug Evaluation and Research (CDER), gruppen, der vurderer nye diabetesmedikamenter, men ikke enheder. De samarbejdede med JDRF, diaTribe Foundation, American Diabetes Assocation og American Association of Clinical Endos. Dette følger og bygger på en november 2014-session, som diaTribe organiserede for at forbinde FDA med patientsamfundet - husk, den tid så mange af os indstillede næsten, at vi styrtede agenturets web cast system? !

Vi kunne ikke deltage i dette seneste værksted personligt, men takket være live webcasting kunne vi igen se i realtid. Tak også til vores venner fra diaTribe Foundation, der indspillede værkstedet fra deres iPhones og udgav en fire-delt optagelse på deres Facebook-side og udgav en fantastisk recap af arrangementet.

Mere end 900 personer var registreret til at deltage personligt eller online, og mødet fremhævede en 5-minutters patient POV-kompileringsvideo, som diaTribe-teamet hjalp med at skabe. Jeg er beæret over at være en del af det, der ekko hvad jeg skrev om for nylig i mit indlæg på Looking Beyond My A1C.

FDA kommissær Dr. Robert Califf imponerede indledende bemærkninger og talte meget højt om DOCs (Diabetes Online Community) advokatindsats.

Han sluttede sig til andre FDA-medarbejdere, der talte om behovet for at overveje vigtige aspekter som time-in-range, hypoglykæmi og patientrapporterede resultater (PRO) ved hjælp af realtidsdata i lægemiddelvurderingsprocessen.

Selvfølgelig var fortalere som Anna og andre, der deltog, nikkende kraftigt i fuld enighed - og i forbavselse, at dette har været under debat for så længe!

Bemærk, at mens dette er en ny grænse for FDA's narkotika side, er det allerede blevet behandlet på enhedens side af agenturet. For flere år siden hjalp JDRF med FDA's endelige retningslinjer for artificial pancreas-systemer, der tog højde for nøglefaktorer (tidsinterval, hypos og CGM data). Nu håber vi, at stoffets side af FDA følger trop.

I en nøddeskal var workshoppen den 29. august en actionfyldt dagsorden, der strakte sig hele dagen. Industrien var repræsenteret og talte om deres interesse for at se PRO's brugt mere over hele linjen. Sundhedspersonale og advokater skubbet til yderligere vurdering af livskvalitet, familiepåvirkning og mentale sundhedsaspekter, der skal overvejes. Og internationale POV'er blev tilbudt fra Europa og Canada om vigtigheden af ​​at se ud over komplikationer og A1C.

Den vanskelige del er, at der er ingen nuværende standardisering på, hvordan disse alternative (ikke-A1C) resultatmål skal spores eller rapporteres, så det er stadig en hindring på både lægemiddel- og enhedsfronten.

Der er heller ikke nogen specifik tidslinje for de næste trin, men vi bliver fortalt, at flere offentlige møder og specifikke handlinger snart kommer til udtryk.

Vi har nået ud til fire diabetikere og shakers, der var til stede på dette mærkelige FDA offentlige værksted for at få et indvendigt look:

Michigan endo og tidligere præsident for Den amerikanske sammenslutning af kliniske endokrinologer Dr. George Grunberger (GG)

• JDRF Chief Mission Officer og longtime T1 Aaron Kowalski (AK)
• Data entreprenuer, longtime type 1 og FDA patient advokat Anna McCollister Slipp (AMS)
• og type 2 patient advokat Brian Cohen (BC)
• Deres bemærkninger hovedsagelig ekko vores resumé ovenfor med undtagelse af Brian Cohen, der havde nogle interessante indsigt i, hvad der mangler for T2 patienter.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Først og fremmest … Hvad har du på, hvordan mødet gik?

GG) Overraskende godt. Jeg var ikke sikker på hvad jeg kunne forvente, men det gik så godt som kunne have været forestillet. Alle var på deres bedste opførsel. Der var enstemmig aftale, ledet af FDA - og jeg mener enstemmigt!- at tiden er kommet for at bevæge sig ud over at have A1C som det vigtigste endepunkt under diabetes-godkendelsesprocessen. Ingen ønsker at smide A1C ud, men det er bare ikke nok i disse dage.

AK) Den besked, vi alle har lagt ud der så længe, ​​kom på højde og klare: At folk lever med diabetes ud over A1C. Det er ret indlysende. FDA har ikke dømt ting på den måde endnu på narkotikasiden, men vi kommer derhen.

AMS) Det kommer alle sammen og konvergeres på en måde, hvor FDA lytter, og vi har teknologien til faktisk at bevæge tingene fremad. Måske bør det ikke være så svært som det har været, men det sker i det mindste nu.

BC) Jeg var meget glad for at se FDA omfavne input, især kalder patient deltagelse. Der var begrænsede vinduer til input fra workshopdeltagerne, da en stor del af tiden blev taget op med planlagte højttalere. Heldigvis blev nøglepatientfortalere, herunder Kelly Close, Anna McCollister-Slipp og Christel Aprigliano på dagsordenen og gjorde et vidunderligt arbejde med at repræsentere.

Hvad var din største takeaway?

GG) Enstemmighed og overordnet aftale om, at patienternes stemmer skal høres under processen; Det handler om patienternes tilfredshed med behandling, hvilket fører til overholdelse over en levetid, hvilket er det der betyder noget.

AK) A1C er en vigtig markør; det går ikke væk, og vi ønsker ikke, at det skal gå væk. Det giver bestemt os en god indikation af risikoen for diabetes komplikationer, og det er vigtigt. Men det er ikke det eneste. Der er andre resultater, der er gode, og i mange tilfælde er endnu bedre - hypos, tid i rækkevidde og så videre.

AMS) At høre (FDA-korrekturlæsere) siger klart, at A1C er utilstrækkelig, og det tager ikke livet med diabetes, det er for mig en sand milepæl. At vi ikke diskuterede de fine punkter om, hvad hypoglykæmi er … det er vigtigt også, og vi skal komme op på standarddefinitioner, men vi blev ikke fast i disse spørgsmål.

BC) De store takeaways synes at være, at CGM'er nu betragtes som standard i studier, og stort set følte hele gruppen, at de ville være en rutinemæssig del (af resultaterne). Dette betyder, at data i tidsinterval vil være bredt tilgængelige … og der vil være bred støtte til at bruge det som et yderligere resultat. Der var meget snak om PRO'er, som omfatter livskvalitet, men meget lidt på, hvordan det skal være afgørende for FDA-beslutninger eller føre til ændringer i mærkning. Andre resultater som fastende blodsukker eller insulinbesparende (medicin, der reducerer insulinbehovet) fik ringe opmærksomhed.

Hvor modtagelig var FDA og alle andre til patientens stemme i denne diskussion?

GG) Igen, behageligt overrasket. Den kendsgerning, at FDA-kommissær Califf selv var der og åbnede mødet efterfulgt af Dr. Temple og derefter Dr. Guettier, var imponerende for at vise, hvor alvorligt de tager det. Patienternes stemme var fantastisk, høj og klar og på trods af FDA's oprindelige modvilje mod at sætte det på dagsordenen.

AK) Der er stor tilpasning på tværs af samfundet, og det var godt, at FDA kunne høre det så offentligt. Det hamrede virkelig punktet hjem. Da jeg kom hjem, gik jeg til JDRF's lederskab og sagde: "Hør, døren er åben nu for at få det gjort. "Du kan ikke argumentere for dette punkt længere, at vi skal se forbi A1C i stofudvikling.

AMS) Det giver mig meget håb … at vide, at vi som patienter, der taler om dette, virkelig kan gøre en forskel. Og at FDA kunne vælge at tage den information og arbejde med os.

BC) Jeg tror, ​​at FDA er meget åben for at lytte til patienten og ser nu PRO's og livskvalitetsproblemer lige så vigtigt. Men jeg tror ikke, de er klare, hvordan de passer til deres rolle som regulatorer. Mange tak til Dr. Helene Clayton-Jeter fra FDA for at spille en så vigtig rolle for at gøre det muligt for patienterne at blive involveret i FDA. En stor afhentning er, at FDA lytter til patienter og ser sociale medier som en vigtig del af deres retning fremad.

Hvad overraskede dig eller fangede dig?

GG) At det var en virtuel "lovefest" som jeg nævnte i mine bemærkninger. Alle var enige om, at PRO'er skal være en væsentlig del af stoffet godkendelse; Desværre har vi ingen standardiseret struktur, som de enkelte virksomheder kunne implementere, så de alle samler dem, men ikke på en harmoniseret måde.

AK) Jeg var forberedt på noget negativitet eller praktiske spørgsmål, der måtte blive rejst. Det fangede mig ikke, men det var mere den virkelighed, vi skal være opmærksomme på. Vi forventede stort set argumenterne, hvorfor de har brugt A1C-måling, og følte stærkt, at vi kunne adressere dem. Det gik stort set som forventet.

AMS) Det var ikke, at jeg blev afskediget af dette, men jeg var imponeret over, i hvilket omfang ledernes korrekturlæsere hos FDA var ekko og virkelig indtager vores bekymringer. FDA er kommet langt, og det var meget spændende at se det.

BC) Jeg havde håbet på mere opmærksomhed på resultater, der kunne forbedre præcisionen i hvilke medicin er ordineret. Der syntes at være ringe interesse for det. Af mine tæller er der næsten 60 type 2 medicin og ved at vide, hvilke der vil fungere, som patienter synes at være så vigtige. Jeg ved i mit tilfælde, jeg var stort set en nonresponder til at skrive 2 medicin. Jeg havde et kronisk forhøjet fastende blodsukkeret, og det bedste jeg kun kan fortælle om SGLT-2-lægemidlets arbejde for at reducere et fastende blodsukker som mit. Patienterne kan ende med at rotere gennem ubrugelige medicin med alvorlige bivirkninger og forhøjede blodsukker uden denne viden. Alt for dårlig disse resultater er ikke en prioritet, og nogle panelmedlemmer følte, at der ikke er tilstrækkelig forståelse.

Hvad er næste?

GG) Vi opfordrede FDA til snarest muligt at meddele dato (er) til de næste møder, hvor en række harmoniseringer af de forskellige PRO-instrumenter kan hammeres ud.

AK) Lige nu er det vigtigste skridt i gang med at opnå enighed om, hvordan vi skal gøre dette og få FDA til at gennemføre det.Vi vil alle gerne sørge for, at dette ikke er en kontrol af kassen af ​​FDA - at vi vil gå videre til nogle håndgribelige ændringer. Hvordan det spiller ud, er det bare - offentlige møder, udvikling af en konsensus, hvor folk arbejder på at standardisere definitioner og målinger, PRO'er. Da vi gjorde dette på enhedssiden, gav vi dem udkast til vejledning, som de kunne færdiggøre og bruge til evaluering af AP-systemer.

AMS) Vi arbejder på … en Beyond Type 1-undersøgelse, der bruger CGM'er og iPhones til rapportering af resultater. Det sker, og det er et meget rigtigt næste skridt. Det er stadig en proces, og vi skal færdiggøre en version af protokollerne, og vi sætter det derude for at folk kan deltage. FDA arbejder sammen med os for at få dette færdiggjort og forme undersøgelsen, så resultaterne er noget, de kan bruge. Vi er nødt til at trække i mange forskellige spillere for at få det til at ske, hvoraf alle er meget optaget. Men når vi kommer ud af dette møde, har vi momentum … Jeg håber det kan ske tidligt næste år.

BC) Jeg tror, ​​at talsmænd fortalte dette (møde) som bare en indledende del af et igangværende engagement. Dette var den første begivenhed med patientinddragelse i medicinområdet, men tidligere deltagelse med FDA's medicinsk udstyr side var meget effektiv, hvilket passer godt.

Tak fordi du tager dig tid til at tilbyde dine tanker. Vi er spændte på at se reelle fremskridt med at se ud over bare A1C!

Kære læsere: Husk også at følge Twitter hashtags # BeyondA1C og #DOCasksFDA for at holde kontakten med denne samtale fra dette offentlige værksted og videre!

Ansvarsfraskrivelse

: Indhold oprettet af Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klik her. Ansvarsfraskrivelse

Dette indhold er oprettet til Diabetes Mine, en forbruger sundhed blog fokuseret på diabetes samfund. Indholdet er ikke medicinsk gennemgået og overholder ikke Healthlines redaktionelle retningslinjer. For mere information om Healthlines partnerskab med Diabetes Mine, klik venligst her.