De fleste MS-patienter, der modtog stamcelletransplantationer, der stadig var i eftergivelsesår senere

De fleste af patienter med multipel sklerose (MS), der deltog i den banebrydende stamcelleundersøgelse HALT-MS, er stadig i remission år senere. Fase 2-studiet har vist imponerende resultater ved at genopbygge immunsystemet ved hjælp af patientens egne stamceller.

Studerende 24 studiefrivillige, der gennemgik stamcelletransplantationer mellem 2006 og 2010, Dr. Richard A. Nash fra Colorado Blood Cancer Institute i Denver og hans kolleger, offentliggjorde for nylig deres resultater i JAMA Neurology.

Forskere fandt, at mere end 86 procent af patienterne forblev tilbagefaldsfrit efter tre år, og næsten 91 procent viste ingen tegn på sygdomsprogression.

Lær mere om stamcelleforskning "

Opbygning af et nyt immunsystem fra jorden op

Målet var at genstarte patienternes immunsystem. Forskerne vurderede succes baseret på, hvor længe patienterne blev tilbagefaldende - fri.

Undersøgelsen involverede patienter med relapsing-remitting MS, hvis sygdom ikke reagerede på mindst et FDA-godkendt sygdomsmodificerende lægemiddel. Patienterne måtte også score mellem 3. 0 og 5. 5 på den udvidede handicapstatus skala (EDSS), et sæt tests til måling af walking, kognition, fingerfærdighed og livskvalitet hos MS-patienter. Personer, der falder ind i dette område, har typisk mild til moderat handicap. >

Patienter fik immunosuppressiv behandling med høj dosis eller HDIT til at slette deres native immunsystem. Derefter genoptog forskere bloddannende stamceller, der var blevet høstet fra patientens eget blod . Forskerne troede, at det nye immunsystem måske ikke længere ville se myelin-dækket af nerveceller i hjernen og rygmarv som en trussel. Hvis stamcellerne kunne standse myelinangrebene, ville MS-sygdomsprocessen stoppes.

"I gennemsnit blev patienter indlagt i tre til fire uger," sagde Nash i et interview med Healthline. Det gav tilstrækkelig tid til, at immunsystemet kunne regenerere, så patienterne kunne komme hjem sikkert.

"Patienter er immunosuppressive, så de er på profylaktiske antimikrobielle lægemidler. De er også uddannede med hensyn til, hvordan man reducerer risikoen for infektioner efter transplantation, "forklarede Nash.

Hør et patients perspektiv

"Før jeg blev optaget på hospitalet, høstede forskere millioner af stamceller fra mit blod … og frøs dem," forklarer Dave Bexfield, grundlægger af ActiveMSers og en deltager i den igangværende undersøgelse et interview med Healthline. Han tilbragte derefter sin første uge på hospitalet og modtog fem forskellige typer kemoterapi.

Lidt mere end en uge efter, at hans stamceller blev optøet og genindført i hans blodbanen, begyndte de at regenerere hans immunforsvar.Herefter var Bexfield i stand til at forlade hospitalet inden for få dage.

En stamcelletransplantation er ikke uden risiko. Udover muligheden for alvorlige infektioner kan toksiciteten af ​​kemoterapidrogenerne, der bruges til at udslette immunsystemet, have ubehagelige bivirkninger.

Bexfield indrømmer, at erfaringen var hård, men "chemo har heldigvis aldrig gjort mig meget kvalm, og der var kun få dage, hvor det var alt umuligt at komme ud af sengen. "

Hvad er de almindelige bivirkninger af kemoterapi?"

Efter 21 dage på hospitalet blev deltagerne frigivet, men de skulle holde sig tæt til regelmæssig overvågning. " Jeg var nødt til at begrænse min offentlige eksponering, spis kun velkogte fødevarer (ingen salater!) "Sagde Bexfield" og overvåger min kropstemperatur. Hvis der var tegn på feber, blev jeg pålagt at gå straks til ER. Heldigvis skete det aldrig. "

I alt tog proceduren cirka tre måneder fra foreløbig test, indtil dagens deltagere kunne gå hjem.

Kostprisen for frivilligt arbejde for en Trial

Medicinsk forskning kan tilbyde mange patienter mange fordele, herunder adgang til avanceret terapi, før den er bredt tilgængelig, ofte uden omkostninger. Selvom denne undersøgelse blev finansieret af National Institutes of Health, da Bexfield tilmeldte sig, finansieringen blev trukket.

Bexfields forsikringsselskab, Presbyterian Health Plan, nægtede at dække den voldsom pris på $ 198.000 for stamcelletransplantationen. Han blev tvunget til at tjene penge i sine besparelser og vende sig til familien for at hjælpe med at betale for behandlingen.

Bare måneder efter hans benægtelse tilføjede presbyterian dækning for stamcelletransplantationer til deres planer. Bexfield mente, at hans procedure ville blive betalt for trods alt. Men der var en hitch. Bexfield blev fortalt, at forsikringsselskabet kun ville dække stamcelletransplantationer fra donorer - en langt mere risikabel procedure - ikke dem, der blev gjort ved hjælp af patientens egne celler.

Bexfield førte en episk kamp mod forsikringsselskabet, der varede i flere år og bestod af utallige e-mails, YouTube-videoer og endda hjælp fra David Segal, også "The Haggler" fra New York Times. I sidste ende refunderede Presbyterian sin $ 198.000 oprindelige betaling for proceduren og betalte $ 204.000 i renter.

Relaterede Nyheder: Undersøgelser viser de fleste amerikanere utilfredse med sundhedsudgifterne "

Er stamcellerne transplanterer den hellige gral af MS behandling?

Selvom HALT-MS-studiet pågår, er disse foreløbige resultater på tre- års mark er forbløffende. Bexfield, såvel som de fleste andre patienter i undersøgelsen, er forblevet tilbagefaldsvigt uden at øge nye læsioner synlige på en MR-scanning.

Desuden har mange patienter vist en markant forbedring i deres EDSS scoringer. Bexfield gik fra tid til anden inden studiet for at genoptage mange af hans yndlingsaktiviteter, herunder at slå skråningerne på snowboardet - kun for værfter ad gangen mellem fald.

Forbedring i EDSS-score fra basislinjen antyder, at nerver kan være remyeliniserende, den hellige gral af MS-forskning. Gendannelse af myelin kan reparere beskadigede nerver, genoprette deres funktion.

I modsætning til tidligere undersøgelser af progressive MS-patienter, der ikke viste nogen forbedring i neurologisk funktion, så HALT-MS på personer, der kun havde diagnosticeret i 15 år eller derunder, og som stadig oplevede tilbagefald.

Selv om det er for tidligt at vide, om stamcelletransplantationer er fremtiden for MS-behandlinger, er Nash håbetfulde. "Vi laver en undersøgelse for at forsøge at evaluere [remyelinering] af MR, når vi har vores femårige data til rådighed," sagde han.

Relaterede Nyheder: Forskere fremstiller insulinfremkaldende beta celler fra stamceller "