Sernova Gør fremskridt på celletaske til diabetesbehandling

Fremskridt fortsætter på den såkaldte "biologiske kur", altså medicinsk udstyr, der i sidste ende kan implanteres under huden for at generere insulin efter behov, hvilket eliminerer behovet for alle de besværlige blodsukkerkontroller, carb -counting og insulin dosering kræves til dato for at kontrollere diabetes.

Vi har rapporteret om disse projekter i årenes løb, alle udvidet på det grundlæggende koncept for holmcelleindkapsling, som valideret af Edmonton-protokollen tilbage i slutningen af ​​90'erne.

En fremtrædende spiller, der udvikler denne type kurerlignende enhed, er det Canada-baserede kliniske studiehelsevidenskabsfirma Sernova, hvor den implanterbare enhed kaldes Cell Pouch, der er designet til at tillade transplanterede celler at være gør insulin og i sidste ende eliminere behovet for insulininjektioner og diabetes selv.

OK, virkelighedskontrol: processen i kliniske forsøg, lovgivningsmæssig gennemgang og kommercialisering vil sandsynligvis tage mindst 5 år før dette produkt rammer markedet (

indsæt chuckle her om en kur, der altid er 5 år væk ). Sernovas fremskridt er dog et vigtigt benchmark for denne mako-indkapslingsteknologi til PWD'er (personer med diabetes).

"Det er ekstremt spændende at være på dette tidspunkt," siger Sernovas administrerende direktør, Dr. Phillip Toleikis. "Selv om der tidligere har været forsøg på implanterede celleteknologier og med indkapsling gennem årene, har vi lært alt det . Vi tror, ​​at nogle grupper stadig bevæger sig i den forkerte retning, vi tror, ​​at vi tror, ​​at vi kommer over de forhindringer, som andre har haft. "

Vi talte for nylig med Dr. Toleikis om de seneste skridt fremad på Sernovas Cell Pouch , og er glade for at dele disse opdateringer. Det er også værd at se dette store videointerview, der blev offentliggjort på

TuDiabetes i begyndelsen af ​​2015 for at lære mere baggrund om, hvad firmaet udvikler. En implanterbar "pose"?

Som du sikkert kan fortælle ved navnet, er Sernovas produkt en polymer "pose", der handler om størrelsen af ​​et visitkort, der er designet til at blive anbragt under huden på en række steder - på maven, benet, nedre tilbage eller omkring skuldrene.Terapeutiske celler, herunder insulin-producerende ølceller, injiceres i posen, når den allerede er implanteret gennem en simpel 15-minutters operation i ambulant behandling.

I virkeligheden vokser de transplanterede celler i dette vævsmættede naturlige miljø og vaskuleres til ånde og lever som normale insulinfremstillende celler ville hos dem uden diabetes. Og bekymre dig ikke, Sernova arbejder på egen teknologi, så anti-afvisning narkotika ville ikke være nødvendigt! Cellposen har porer, der holder immunceller væk, men tillader næringsstoffer og insulin at bevæge sig gennem membranen, og derfor betyder denne integrerede immunforsvarsteknologi i form af Sernovas proprietære Sertolin, at patienter ikke ville have brug for anti-afvisningsmedicin.

Selvom de endnu ikke ved, hvor længe mobilposen kan vare, før den skal udskiftes, håber Toleikis at det kan være fem år eller muligvis endnu mere.

Toleikis fortæller os, at Sernovas brugte år gør omfattende undersøgelser af små og store dyr til præklinisk arbejde med Cell Pouchens effektivitet. Denne forskning har vist to vigtige ting:

Ja, Cell Pouch kan styre BG'er, når de placeres under huden i både små og store dyremodeller.

1. Når man ser inde i poserne efter disse undersøgelser, har forskere set sunde holme, der sidder i vævsmatrix, der er stærkt vaskulariserede og i stand til at producere insulin.
2. "Dette er virkelig vigtigt, da det validerer Cell Pouch-teknologien, vi har," sagde Toleikis.

Sernova arbejdede også sammen med Health Canada (FDA-equivalenten der) for at lave en første in-humant test af Cell Pouch hos patienter i det pågældende land. Det startede for mange år siden i tre PWD'er med hypo uvidende opmærksomhed. Cellpose-anordningen blev anbragt under huden, med øerne anbragt i disse implanterede indretninger, og i løbet af tiden blev poserne fjernet. Øerne fortsatte med at trives og være sunde i kroppen, siger Toleikis, og der var ingen tegn på nogen immunsystemskader på cellerne, og selve anordningen blev anset for sikker til brug før transplantation af ølcellerne.

To af patienterne har nu gennemført den undersøgelse, og den tredje forbliver i de sidste faser med en Cell Pouch implanteret under huden i mere end to år nu, som stadig er sund og funktionel.

Ingen flere injektioner?

Den canadiske nuværende undersøgelse drejede sig faktisk ikke om at eliminere behovet for insulininjektioner, men snarere at sikre, at celletasken er funktionel. Senere faser vil mere specifikt se på at få folk væk fra insulin, siger Toleikis, selvom de i undersøgelsepatienterne helt sikkert har set forbedrede A1C'er (muligvis endda fra 8,5% til 6,5% hos en enkeltperson), mindre insulinbrug og generelt bedre BG ledelse.

Næste op er at bringe deres menneskelige kliniske forskning her til USA.

Når Sernova får det grønne lys fra både FDA og undersøgelsesstyrelsen (IRB), vil det starte det menneskelige studie i USA. Det vil fortsætte med at se på enhedssikkerhed, men vil også se på islet dosering, jeg.e. hvor mange holme kan injiceres i celleposen og om en anden dosis er nødvendig. Protokoludvikling er en del af denne proces - at finde ud af, hvad standarden vil være ved at gennemgå sikkerhed og effektivitet - måling af øloverlevelse, C-peptidniveauer, A1C, insulinbrug, glukosetolerancetest og så videre.

Sernova planlægger at tilmelde 7 patienter i sin første toårige undersøgelse, og over tid kan det kræve lovgivningsmæssige OK at øge dette beløb, da de fortsætter med at opbygge deres videnbase.

Hvis alt går efter planen, håber Toleikis at have tidlige data inden udgangen af ​​2017 for at begynde samtale med FDA om den lovgivningsmæssige godkendelse for at få dette til markedet.

Andre Implanatables

Naturligvis undrede vi os over, hvordan denne Cell Pouch er forskellig fra andre lignende enheder i udvikling - som Diabetes Research Institute's BioHub og den båndstøtteformede ViaCyte Encaptra-enhed, der begge testes hos mennesker her i OS.

Sernovas Toleikis beskriver det på denne måde:

De fleste af de andre "makroindkapslings" -enheder er selv beregnet til at beskytte cellerne fra immunsystemet, således at cellerne i det væsentlige er "låst på plads og adskilt fra naturlige vævsmiljø i bulk. " Han siger, at uden at have mulighed for at have væv direkte integreret i enheden, har kroppen en tendens til at vægge disse enheder ned med arvæv, ligesom kroppen isolerer en splinter eller en pacemaker - en stor ulempe. I stedet er Sernovas tilgang til at beskytte cellerne indefra.

Det lyder helt sikkert rimeligt …

Samling af puslespil

Og det lyder som om der sker store fremskridt af Sernova! Selvfølgelig afhænger så meget af finansiering - især for et så lille firma. Heldigvis har de fået nogle nye store sejre.

I juli 2016 meddelte Sernova at sikre en $ 2. 45 millioner forskningsbidrag fra JDRF til støtte for et klinisk forsøg på et endnu transplantationscenter i USA. Dette tilføjer JDRF-støtten til Sernovas prækliniske forskning tidligere.

For denne forskning vil Sernova fokusere på patienter med hypo-uvidende opmærksomhed (PWD'er, der ikke kan mærke deres lavt blodsukker), da de er ideelle kandidater til øletransplantationer med en højere risikofaktor ved at have brug for dette type procedure, toleikis fortæller os. Til sidst vil de flytte til at studere andre med T1D, og ​​mennesker, der lever med insulinafhængig T2D.

Sernova annoncerede også i begyndelsen af ​​november et samarbejde med den Canada-baserede CTI-konsulentgruppe for at hjælpe med at gå videre med FDA's lovgivningsmæssige gennemgangsproces med hele denne løbende F & U. Samtidig studerer Sernova kilderne til disse nye ølceller - bevæger sig ind i rige cellerne, der kunne placeres i enheden, for at regenerere naturligt.

Tilsammen fortæller Toleikis, at puslespillet langsomt samles for at få Cell Pouch udviklet, gennemgået og til sidst godkendt og markedsført, forhåbentlig inden for det femårige vindue. Men det afhænger selvfølgelig af den kliniske forskning og reguleringsproces.

"Det (tidslinje) er ren spekulation, men vi er begejstrede over at tage alt, hvad vi har lært og bringe alt sammen," sagde han.

Toleikis siger, at de allerede udforsker omkostningerne og adgangsaspekterne ved Cell Pouch, der vil opstå, når det kommer tættere på kommercialisering. Han planlægger ikke at være "en million dollar enhed", selv om det er for tidligt at spekulere på refusion og præcise prisoplysninger.

"Vi forsøger at ændre standarden for pleje af mennesker med diabetes, for at gøre livet bedre, end de har haft det," siger Toleikis.

Du kan ikke argumentere med det!

Ansvarsfraskrivelse

: Indhold oprettet af Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klik her. Ansvarsfraskrivelse

Dette indhold er oprettet til Diabetes Mine, en forbruger sundhed blog fokuseret på diabetes samfund. Indholdet er ikke medicinsk gennemgået og overholder ikke Healthlines redaktionelle retningslinjer. For mere information om Healthlines partnerskab med Diabetes Mine, klik venligst her.