Human Trial ': filmoptagelse af diabetesbehandling i aktion

Nogle gange kan alle de seneste overskrifter på skridt hen imod at helbrede diabetes virke som en brudt rekord - bare forskere græder ulv om, hvor store og dårlige deres videnskabsprojekter er.

Fellow type 1 Lisa Hepner i Californien får det, og som nogen, der lever med diabetes i mere end 20 år, accepterer hun ofte. Men fremskridtene i de sidste par år med isletcelletransplantation og indkapsling giver stadig hendes håbfulde gåsebud, og den håbfulde følelse er hvad der ligger bag den dokumentarfilm, hun skaber om forskningsløbet for at finde en kur, The Human Trial >, som hun spiller med sin mand, Guy Mossman.

Hun ved, at disse projekter ikke altid giver de ønskede resultater, men håber, at hendes film vil gøre type 1 bedre forstået og anerkendt som en betingelse, der kræver mere finansiering og offentlig opmærksomhed.

"Som filmskabere indser vi, at vi også kan fange en skuffelse, og at de nye protokoller muligvis ikke virker så godt som håbet," sagde filmproducenten i Los Angeles.

"Uanset hvad resultatet er, er vores mål at uddanne almindelige publikum om type 1-diabetes, som hjælper autoimmune sygdomme

tilbage på hurtige spor til finansiering og forskning. Vi er overbevist om, at type 1 fortjener at blive bedre forstået og anerkendt som en betingelse, der påvirker millioner af børn, unge voksne og voksne overlevende. "

Lisa blev diagnosticeret tilbage på college og vi introducerede hendes historie tilbage i 2011 på et tidspunkt, hvor dokumentarfilmen blev navngivet

Patient 13 og fokuserede på en PWD-forskers personlige forskning Projekt for at helbrede type 1 ved hjælp af et tyndt implanterbart ark af ølceller. Hurtig fremad næsten to år senere, og meget har ændret sig. Ikke kun har filmtitlen ændret sig, men dens fokus er udvidet til tre forskellige forskningsprojekter. Dokumentareren har også fået den kunstneriske støtte fra en verdenskendt grafiker, der også lever med type 1, Shepard Fairey fra South Carolina, mest kendt for at skabe Barack Obama "Hope" plakaten under præsidentvalget i 2008.

På baggrund af det udvidede filmprojekt er der den udviklende historie om indkapsling og stamcelleforskning, der har fået en bolus af energi, opmærksomhed og finansiering i de senere år og bringer et fornyet håb i, hvad der kan ligge fremad i den evigvarende søgning efter en kur.

Eller som Lisa og hendes filmpersonale kan lide at tro: det er ikke længere en "søgen efter en kur", men et løb. Og det er på, især mellem de tre forskningsprojekter, som Human Trial vil fungere.Lisa siger, at alle tre arbejder på forskellige måder at indkapslere ølceller, og kilderne for de insulinproducerende celler varierer.

Den oprindelige forskning

PWD bioteknolog engineer Scott King i San Francisco er stadig en af ​​forskerne Lisa filmerer, og hans projekt forbliver stort set den samme. Han skaber det, der kaldes Islet Sheet, en implanterbar indkapslingsenhed (eller et ark) om størrelsen af ​​et visitkort, der er lavet af mesh og et absorberende materiale, kunne indeholde tusindvis af isletceller.

Kings firma, der blev kaldt Cerco Medical på det tidspunkt, er nu blevet omdøbt til Islet Sheet Medical, og bliver og finansieres af Type 1 Cure Research Non Profit Hanuman Medical Foundation.

Oprindelig blev gnavereundersøgelser foretaget af efteråret 2011 ført ind i de forventede hundeforsøg i slutningen af ​​2011 og begyndelsen af ​​2012. Men finansieringen gik ud for hundens kliniske forsøg, og grisundersøgelserne fungerede ikke, så King måtte slå reset på sin forskning. Som Scott fortæller os, mener han, at FDA vil kræve data fra en stor dyremodel som en abe, hund eller gris. Han fortalte os, at JDRF ikke støtter store dyremodelstudier, siger han, fordi organisationen mener, at gnaverforskningen er tilstrækkelig. Til grisundersøgelser henvendte de sig til Dr. Jon Lakey, som var medspionerende for den nu berømte Edmonton-protokol for øletransplantation.

Men King siger, at deres væddemål på disse grisundersøgelser ikke gav afsted, fordi der er forskellige problemer med denne forskningsmodel. King og Lakey laver et gnaverstudium ved University California Irvine for at tilpasse indkapslingsapparatet, mens et andet forskergruppemedlem tager op til Holland i september for at arbejde på Islet-arket med Dr. Paul DeVos ved Rijksuniversitetet.

King fortalte os, at det fornyede fokus er at finde investorer eller kollegaforskere, der måske er interesserede i at deltage i at udforske hund eller andre "innovative kilder" til ølvæv. Det kan meget vel indebære at syntetisere beta celler fra stamceller, som King siger har genoplivet indsatsen bag en gammel ide om indkapslingsenheder.

"Det er et spørgsmål om glamouren," sagde han. "Stamceller er meget spændende."

Og den stammercelleoplevelse har lokket en håndfuld forskere, herunder en anden gruppe, som Lisa har bredet filmen til at omfatte.

ViaCyte's Progress

Filmpersonalet planlægger også at følge SanCity-baseret ViaCyte, som vi senest rapporterede i 2012, udvikler en indkapslingsenhed, der selvvævning i fuldt fungerende betaceller fra embryonale stamceller. Virksomheden er siden varemærket tilhørende sin enhed kaldet Encaptra og planlægger for human kliniske forsøg i 2014. Vores intern, Amanda Cedrone, havde en telefonsamtale for nylig med ViaCyte CEO Paul Laikind om deres seneste udvikling.

Hun blev fortalt, at Encaptra ville være en flad enhed om bredden af ​​et kreditkort og ville blive implanteret i en patients hud (gennem en simpel ambulant kirurgisk procedure) til at vare mindst et år, hvis ikke længere - op < til fem år - før det skulle udskiftes.Alligevel er den nyeste ting, de udvikler, virksomhedens VC-01-produkt, der kombinerer den indkapslingsenhed med PEC-01-celler - eller endemormceller fra bugspytkirtlen, der stammer fra embryonale stamceller. Hidtil siger Laikind, at dyreforsøgene har vist sig effektive, og de arbejder for at få investorfinansiering til de menneskelige kliniske forsøg.

"Hovedlinjen er, at vi har lavet næsten alle de dyreforsøg, vi kan gøre, der skal give os ny information, og vi har et godt håndtag på dette produkt og hvordan man bruger det til at kontrollere diabetes. fokus er nu på at gå ind i klinikken, "sagde laikind.

I februar forpligtede JDRF og California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) at bidrage med 3 millioner dollars for at fremme produktet og følge op på $ 10. 1 million ViaCyte havde modtaget fra instituttet i efteråret. Disse bidrag var forløberne til, hvad der blev gennemført i april i år - Alpha Stem Cell Clinics Network, der består af fem klinikker landsdækkende for at hjælpe med at tilmelde patienter, administrere reguleringsprocedurer og dele kliniske undersøgelsesdata fra disse fundne stamcelleprojekter.

"Disse klinikker har potentialet til at revolutionere, hvordan vi leverer stamcelleterapier til patienter," siger CIRM-præsidenten, Dr. Alan Trounson, i en nylig pressemeddelelse. "Stamcelleterapier er en helt ny måde at behandle sygdomme på og forstyrrelser, så vi har brug for en helt ny måde at levere dem på en sikker og effektiv måde. Disse klinikker hjælper os med at gøre netop det, og de kliniske forsøg udført i dette netværk vil opfylde agenturets løfte om at bringe nye behandlingsformer til patienter, som har brug for dem. "

Tilbage til BioHub

Det tredje forskningsprojekt, Lisa planlægger at spille i filmen, er Diabetesforskningsinstituttets arbejde med, hvad det kalder BioHub. Du kan huske vores indlæg fra marts, der talte om dette bioniske miniorgan, der ville være en venøs sac eller en porøs svamplignende beholder omkring en kvarts størrelse, der kunne implanteres og fyldes med regenererede ølceller. Som Dr. Cam

illo Ricordi fortalte os tidligt på året, kan det være år før dette udvikler sig overhovedet. Men Lisa siger, at Ricordi forventer, at de første kliniske forsøg vil finde sted i 2014 med fokus på brugen af ​​en "silikone stillads" inden for BioHub for at huse øerne.

Selvom det er for tidligt at sige, hvilket projekt der måske kommer længst først, siger Lisa, at hun er håb om, at forskningen vil betale sig.

"Hver af disse tilgange har potentielle fordele, men kun dyreforsøg og menneskelige forsøg vil bestemme, hvad der er sikkert og mest effektivt," sagde hun.

Kunstnerisk fundraising

Visst, der foregår også stamcellerforskning. Den JnJ / Janssen-ejede gruppe kaldet BetaLogics har sin egen stamcelle og indkapslingsenhed i værkerne, og en gruppe kinesiske forskere udforsker også det videnskabelige område. Men for The Human Trial-film valgte Lisa at koncentrere sig om de to ovenfor involverede stamceller og DRI, der har lavet nyheder i det forløbne år.Projektet handler ikke om at tage et omfattende kig på al herlig forskning, men snarere om at uddanne masserne gennem brugen af ​​filmen.

Så Lisa siger, at hendes mål er at følge de tre forskerhold, indtil en af ​​dem når klinikken. Forskere forudser, at jeg vil være i 2014, siger hun, og hvis det sker, vil filmen være afsluttet og klar til udvidelse af filmfestivalen i januar 2015.

Som nævnt blev filmen et løft for ikke længe siden da den verdensberømte kunstner Shepard Fairey begyndte at støtte projektet. En type 1 sigte Shepard ikke blot Hope-plakaten, der førte til præsidentvalget i 2008, men skabte også

Time

Magazine Person of the Year-dækker. Han indvilligede i at oprette en film plakat, der nu sælges for at rejse penge til filmen, sagde Lisa.

"Han brugte meget tid og energi til at skabe denne plakat. Vi kunne ikke være lykkeligere. Han har type 1 for meget af sit liv og får det selvfølgelig," sagde hun. Printet med begrænset udgave kan købes som en fradragsberettiget donation til filmens medproducent, der er en non-profit. Se www. plakat. thehumantrial. com. Bortset fra Shepards involvering er JDRF kommet ombord som opsøgende partner, og håber også at gå sammen med Diabetes Hands Foundation og International Diabetes Federation for at hjælpe med yderligere udbredelse.

"Vi tror, ​​at historier er det mest magtfulde køretøj til social forandring," sagde Lisa. "Vidne til virkningen af ​​dokumentarfilmen,

Den ubelejlige sandhed

, havde på klimaændringer. Filmene afslører, oplyser og uddanner - og har potentiale til at drive meningsfuld handling. "

Det er overflødigt at sige, det håber vi sikkert. Ansvarsfraskrivelse : Indhold oprettet af Diabetes Mine-teamet. For flere detaljer klik her.

Ansvarsfraskrivelse

Dette indhold er oprettet til Diabetes Mine, en forbruger sundhed blog fokuseret på diabetes samfund. Indholdet er ikke medicinsk gennemgået og overholder ikke Healthlines redaktionelle retningslinjer. For mere information om Healthlines partnerskab med Diabetes Mine, klik venligst her.